Клинические исследования во всем мире являются неотъемлемым этапом разработки
препаратов, который предшествует его регистрации и широкому медицинскому применению. В ходе
клинических исследований новый препарат изучается для получения данных о его эффективности и
безопасности. На основании этих данных уполномоченный орган здравоохранения принимает
решение о регистрации препарата или отказе в регистрации. Препарат, не прошедший клинических
исследований, не может быть зарегистрирован и выведен на рынок.
При разработке нового препарата невозможно обойтись без клинических исследований, поскольку
экстраполяция результатов исследований у животных и на биологических моделях на человека
возможна только в общем виде, а иногда невозможна вовсе. Например, фармакокинетика (то,
как лекарство попадает в кровь, распределяется в организме и выводится из него) у
человека отличается даже от фармакокинетики у приматов. Однако анализ доклинических
исследований очень важен для оценки вероятности развития и характера побочных эффектов,
расчёта стартовой дозы для изучения свойств препарата у человека.
Клинические исследования могут быть инициированы только после того, как получены
обнадеживающие результаты в ходе доклинических исследований (исследований на
биологических моделях и лабораторных животных), а также одобрение этического
комитета и положительное решение уполномоченного органа здравоохранения той страны, где
планируется проводить исследование.
Вначале экспериментальный лекарственный препарат изучается с участием небольшого количества
пациентов и/ или здоровых добровольцев. По мере того как накапливаются данные о его
безопасности и эффективности, численность пациентов, вовлеченных в исследование, возрастает,
а сам препарат сравнивается с уже известными и широко используемыми в медицинской практике
лекарствами.